国内干细胞疗法对帕金森病治疗的临床应用

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　　帕金森病(Parkinson’s disease，PD)是一种老年人常见的神经系统变性疾病，平均发病年龄为60岁左右，其发病机制中脑黑质致密带多巴胺(DA)能神经元的进行性变性引起黑质-纹状体通路上DA水平降低，进一步导致整个基底神经节环路功能的异常。

　　PD典型临床表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直、姿势步态异常和表情减少等症状，常伴有抑郁、焦虑、睡眠障碍等精神症状。

　　目前，帕金森病的治疗以药物和手术治疗为主，但两种方法均有效果的局限及治疗的不良反应，且无法达到根治。干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能，可在损伤组织内进行神经再生与修复，为帕金森病的治疗带来了新的思路。

　　近年来动物实验研究发现，脐带间充质干细胞(MSCs)移植治疗PD有一定疗效。

　　干细胞治疗帕金森的可能机制

　　作用机制大致如下：

　　①间充质干细胞可定向分化来替代变性或缺失的多巴胺能神经元;

　　②可分泌多种生物活性因子，起到营养神经、抗炎、调节免疫、抗细胞凋亡、促进微血管再生等效应;

　　③可调节细胞代谢，保护多巴胺能神经元，进而提高多巴胺递质的分泌，从根本上阻止或逆转黑质-纹状体通路进行性的退变，改善其运动障碍。

　　临床案例

　　研究人员对帕金森病患者5例，其中男3例，女2例，进行静脉滴注脐带间充质干细胞 200ml(含细胞数量为1×10^8个)，3次为1个疗程，共3个疗程。

　　评估标准：统一帕金森病评定量表(UPDRS)评分、Hoehn-Yahr量表评分用来评估帕金森病患者的疾病严重程度及对症治疗后转归情况。

　　结果：5例患者移植过程中均未发生不良反应。治疗后比治疗前的UPDRS评分、Hoehn-Yahr评分显著降低(P<0.01)，差异具有统计学意义。见表1。

　　结论：脐带间充质干细胞移植在改善帕金森病患者的临床症状有显著疗效。

　　以上综述，研究人员将进一步进行大样本多中心随机对照试验进一步验证疗效及相关影响因素，长期随访进一步评估干细胞移植治疗帕金森病的有效性和安全性，制定综合方案、探索移植最佳细胞数量、移植次数、疗程等，进一步进行高效诱导分化，开展多巴胺能神经元临床应用研究。

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