帕金森的干细胞疗法项目已经进入临床阶段

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　　帕金森的干细胞疗法项目已经进入临床阶段!帕金森病是最主要的神经退行性疾病之一，如何开发长期有效的新型临床治疗方式，改善病患群体的生活质量，是社会老龄化面临的一项重要挑战。经历了长期的基础研究历程，干细胞治疗近年逐渐成熟并进入临床转化。干细胞疗法的兴起为彻底治愈帕金森病点燃了希望，目前正在逐步进行的临床转化发出了积极信号。

　　帕金森病又称震颤麻痹，是一种中老年人常见的神经系统变性疾病，临床表现主要为静止性震颤、肌强直、运动迟缓和姿势步态异常等;晚期还可以出现抑郁、焦虑、睡眠障碍、便秘等症状。

　　帕金森的发生是由于多巴胺耗竭、黑质 (SN) 中神经元的损失以及其他脑区路易体的积聚。PD患者在运动能力下降时会出现运动迟缓、僵硬、休息时震颤和步态不稳。深部脑刺激或通过使用DA前体(左旋多巴)来增加DA水平的疗法是目前可用于PD的治疗选择。

　　由于目前的治疗标准侧重于通过左旋多巴缓解症状，因此开发神经保护技术对于采用更加以病理学为导向的治疗方法至关重要。干细胞疗法可以修复受损的DA神经元，重建大脑神经回路，恢复多巴胺分泌水平。上世纪80年代末，科学家首次开展胎儿的脑组织替代丢失的DA神经元的临床试验，取得了良好的临床结果和多巴胺的生理释放，干细胞疗法逐渐被科研人员认可。

　　干细胞疗法是一种从病因层面改善帕金森的新方法，已在诸多基础研究和动物研究中得到广泛证实。随着多种实验模型的成功建立与临床转化应用的快速推进，帕金森的干细胞疗法受到了相当多的关注，干细胞疗法在临床试验阶段已取得了可喜成果。

　　我国实行干细胞项目备案制度之后，已有三个关于帕金森的项目获批：《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》(2017年首批)、《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》。

　　研究员对帕金森受试者进行干细胞移植，震颤、运动迟缓等症状得到明显改善，干细胞在脑内增殖分化为神经胶质细胞和神经元，分泌NT-3、GDN、 BDNF等多种细胞因子，改善脑内微环境，发挥神经修复与再生的作用。

　　此外，干细胞还能发挥抗炎作用以改善损伤部位，减少脑内神经元的继续性损伤，促进脑内组织修复。

　　目前治疗帕金森的干细胞类型主有胚胎干细胞、神经干细胞、诱导多能干细胞、间充质干细胞，科学家们正在尝试多种途径来提高帕金森患者的生活质量，随着干细胞技术的不断发展，用于干细胞移植治疗帕金森病的技术在不断探索和优化，为实现帕金森病康复提供了希望。相信有了干细胞疗法的临床应用，将实在提高帕金森患者的生活质量。

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