干细胞移植治疗帕金森进入临床阶段了吗

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　　帕金森病是一种神经退行性疾病，是中脑黑质多巴胺能神经元渐进性变性。临床症状伴有震颤和运动迟缓等多种运动症状，容易出现失眠、抑郁、焦虑和认知功能障碍等其他非运动症状，影响患者的生活质量。

　　帕金森病在老年人中发病率较高，随着社会老龄化加重使得帕金森病患者逐年增多，极大地影响了患者及其家人生活质量，给社会带来沉重负担。

　　因此，寻找有效干预该病方法具有重要意义。目前帕金森病传统干预方式主要以口服药物和手术为主，但其只能短期内缓解相应症状，尚不能根除病因。

　　随着全球干细胞快速发展，干细胞技术已成为生物学研究焦点，干细胞疗法应运而生，其是用一种特定方式将细胞移植到病灶处并进行分化，重建功能正常细胞或组织，从而达到治愈疾病目的。其为包括帕金森病在内神经系统退行性病变治疗提供了一种有效新途径。

　　干细胞疗法干预帕金森疾病进行组织再生与修复作用机制包括以下三种：

　　1. 替代作用：干细胞具有损伤组织趋化作用，能够向病灶或损伤部位迁移，分化为受损细胞表型替代损伤或死亡细胞;

　　2. 旁观者机制：通过分泌多种细胞因子调节宿主微环境从而调节免疫反应与细胞生长、分化、效应等，同时分化为损伤细胞以外其他细胞类型(如多巴胺能神经干细胞、胶质细胞等)，创造合适微环境实现损伤组织再生与修复;

　　3. 细胞融合：干细胞与组织内体细胞在特定环境下发生融合并相互影响进而修复损伤组织。

　　干细胞移植治疗帕金森进入临床阶段了吗?在临床研究方面，干细胞疗法针对帕金森的项目，已在中国、美国、澳大利亚等国家开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验，部分已进入Ⅲ期研究阶段。

　　我国实行干细胞项目备案制度之后，已有三个关于帕金森的备案获批：《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》(2017年首批)、《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》。

　　研究员对帕金森受试者进行干细胞移植，震颤、运动迟缓等症状得到明显改善，干细胞在脑内增殖分化为神经胶质细胞和神经元，分泌NT-3、GDN、BDNF等多种细胞因子，改善脑内微环境，发挥神经修复与再生的作用。

　　此外，干细胞还能发挥抗炎作用以改善损伤部位，减少脑内神经元的继续性损伤，促进脑内组织修复。

　　对20例帕金森受试者进行干细胞移植(鞘内注射)，在1个月、3个月、6个月随访，发现UPDRS总分都均有下降，失眠、焦虑等情绪有所改善，与对照组相比，改善运动障碍更为明显。

　　帕金森给患者的日常生活带来了极大的不便，相信有了干细胞疗法的临床应用，将实在提高帕金森患者的生活质量。

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